事業の内容
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３ 【事業の内容】 当社グループは、当社及び連結子会社３社より構成され、遺伝子医薬品を中心とする医薬品の開発及び販売を進めております。また、希少遺伝性疾患のスクリーニング検査を中心として、検査受託サービスを実施しております。 さらに当社子会社であるEmendoBio Inc.(以下「Emendo社」といいます。)では、究極の遺伝子治療であるゲノム編集について先進技術を保有しており、今まで治療法のなかった疾患の治療を可能にするゲノム編集製品を患者の方々にお届けできるよう研究開発を進めております。 当社グループと各事業における位置付け及び事業系統図は、以下のとおりです。 ＜当社グループと各事業における位置付け＞ 名称 主要な事業の内容 当社 遺伝子医薬品(遺伝子治療用製品、核酸医薬品）や予防・治療ワクチンなどの医薬品の研究開発と販売 希少遺伝性疾患等の検査受託 AnGes USA, Inc. 米国での遺伝子医薬品などの医薬品開発 EmendoBio Inc. イスラエルを研究拠点としたゲノム編集技術の研究開発 但し、イスラエルにおける研究開発は子会社であるEmendo Research and Development Ltd.にて実施 当社グループの事業の系統図は、次のとおりであります。 当社グループのような医薬品開発事業では、新薬開発において候補となる化合物から新薬として上市できる確率は、およそ３万分の１といわれ、その開発期間も10年を超えることも多く、新薬の製品化は大変難しいものであります。そのため、当社グループのような創薬ベンチャーでは、新薬の開発にかかる研究開発費が先行する事業構造となっております。 医薬品の開発では、開発初期から販売までを一貫して行う以外に、他社が開発中の製品を導入して自社品として開発する場合や、その逆で、開発の途中で開発中の製品を他社に導出するなど様々な手法がとられます。これら、他社からの導入や他社への導出にあたっては、契約により、「契約一時金」「開発協力金」「マイルストーン」「ロイヤリティ」などの費用の支払いや、収入が発生します。 このような医薬品開発において、当社は2019年に世界で初めてプラスミドDNAを用いた遺伝子治療用製品であるHGF遺伝子治療用製品「コラテジェン®」の「条件及び期限付き製造販売承認」を取得いたしました。「コラテジェン®」は、田辺三菱製薬株式会社（以下「田辺三菱製薬」といいます）に対し日本国内における独占的販売権を付与する契約を締結しており、2019年より田辺三菱製薬への販売を開始し、製品売上高に計上しております。 当社の研究開発に関する詳細は、「第２ 事業の状況 ６.研究開発活動」をご覧ください。…
経営方針・経営戦略・対処すべき課題
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(4) 中長期的な会社の経営戦略 具体的には以下の方針に沿って事業を進めてまいります。 ・主要製品「コラテジェン」の製品価値最大化 当社の主要製品である遺伝子治療用製品「コラテジェン」は、2019年３月に国内初の遺伝子治療用製品として条件及び期限付製造販売承認を厚生労働省から取得し、同年９月から販売しております。その後、製造販売後承認条件評価を行い、2023年５月に本承認に向けた製造販売承認を申請しました。また、米国においても下肢潰瘍を有する慢性動脈閉塞症を適応症として承認取得を目指しており、2022年12月には、後期第Ⅱ相臨床試験において予定した症例数の投与を完了いたしました。今後は、米国臨床試験で得られたデータを活用して欧州展開も目指します。 また、イスラエルでは、同国における独占販売権を許諾したKamada社が2022年にイスラエル保健省に対して承認申請を行い、現在販売開始に向けた準備を進めております。適応症についても、慢性動脈閉塞症の他に、「コラテジェン」の生物活性を生かせる強皮症などの種々疾患への適応拡大の可能性を追求していきます。これらの諸施策により、「コラテジェン」の製品価値の最大化をはかります。 ・グローバル展開の推進 遺伝子医薬のグローバルリーダーとして、革新的な医薬品を世界中の患者さんにお届けする当社のミッションに従い、世界最大市場である米国及びこれに続く欧州主要国を中心に医薬品の開発並びに事業化のグローバル展開を推進します。既にグローバル展開に取り組んでいる「コラテジェン」以外の品目についても、米国を中心にグローバル展開を視野に臨床開発を進め、グローバル・パートナーとの提携を活用した展開を進めていきます。 ・創薬プラットフォームの深化と拡大 基本プラットフォームであるプラスミドDNA （※３） 及び核酸 （※４） について、プラットフォームの深化をはかりながら創薬を推進します。プラスミドDNAは、構造の改変や最適化、標的の臓器・組織に効率よく届ける薬物送達システム（Drug Delivery System：DDS）を組み合わせて、より効率の高い遺伝子発現を目指します。2022年９月よりスタンフォード大学と共同研究を開始した改良型DNAワクチンの経鼻投与製剤はこの一例です。核酸医薬については、現在椎間板性腰痛症の治療薬として開発中のNF-κBデコイオリゴDNAにDDS等を組み合わせた他疾患領域への展開、miRNAをターゲットとした核酸医薬にも挑戦していきます。また、プラスミドDNAやウイルスベクター （※５） を用いて遺伝子を補充・付加する従来の遺伝子治療に加え、異常な遺伝子や不要な遺伝子の修復や破壊が可能な、究極の遺伝子治療とも言われるゲノム編集を用いた治療法の開発が世界的に進められ、激しい競争が繰り広げられています。…
対処すべき課題
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(5) 会社の対処すべき課題 当社グループは、創薬系バイオベンチャーとして、次世代のバイオ医薬品である遺伝子医薬（DNAプラスミド製剤、核酸医薬）や治療ワクチンなどの医薬品開発と製造販売の事業を推進しております。さらに2020年度より、先進のゲノム編集技術を有するEmendo社を買収し、事業基盤の拡大を推進してまいりました。 一方で、医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、当社グループは継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、全ての開発投資を補うに足る収益は生じておりません。そのため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。 このような環境のもと、当社グループは、当該状況の解消と継続的な発展を目指し、下記を重要な課題として取組んでおります。 ① 自社既存プロジェクトの推進 当社グループは、現在開発している医薬品等のプロジェクトを確実に進捗させることが重要な課題と認識しております。 当社グループでは、2019年３月に国内初の遺伝子治療用製品コラテジェンの条件及び期限付承認を厚生労働省から取得し、同年９月から販売を開始いたしました。その後、製造販売後承認条件評価のための目標症例数の患者登録が完了し、2023年５月に厚生労働省に条件解除に向けた製造販売承認の申請を行いました。また、米国での閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第Ⅱ相臨床試験は2022年度末までに当初目標症例の投与を完了し、2023年３月に脱落例をふまえた追加登録を完了し、投与後の経過観察を実施しております。 椎間板性腰痛症向けの核酸医薬NF-κBデコイオリゴDNAは、米国において後期第Ⅰ相臨床試験を完了し、2023年10月に日本国内における第Ⅱ相臨床試験における最初の患者投与を実施し、安全性が確認され、予定どおり症例登録を実施しております。 Vasomune社と共同開発しているTie2受容体アゴニストはこれまで重度の新型コロナウイルス感染症（COVID-19）による肺炎を対象としておりましたが、重症化リスクが低いオミクロン株への置き換わりが進んだことから、対象疾患をインフルエンザ等のウイルス性及び細菌性肺炎を含む急性呼吸切迫症候群（ARDS）に広げて米国FDAに申請し承認を受け前期第Ⅱ相臨床試験を進めております。 これら開発プロジェクトについて今後も優先的に取組んでまいります。 ② 開発パイプラインの拡充と事業基盤の拡大 当 社グループの主力事業である医薬品開発では、開発品の製品化は非常に難易度が高いため、常に開発パイプラインを充実させることが重要な課題と認識しております。…
経営成績・財政状態の概況
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４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 (1) 経営成績等の状況の概要 当連結会計年度における当社グループ（当社及び連結子会社３社）の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下「経営成績等」といいます。）の状況の概要並びに経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。 ① 経営成績及び財政状態の概要 当社グループでは、提携企業からの契約一時金、マイルストーンを研究開発事業収益に計上しております。HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン®」の販売収入につきまして製品売上高に計上しております。 アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（以下ACRLといいます。）において希少遺伝性疾患のオプショナルスクリーニング検査を実施しており、手数料収入に計上しております。 この結果、当連結会計年度における事業収益は１億52百万円(前期比85百万円(+128.1％)の増収)、経常損失は56億51百万円(前年同期の経常損失は146億10百万円)、親会社株主に帰属する当期純損失は74億37百万円(前連結会計年度の親会社株主に帰属する当期純損失は147億14百万円)となっております。 財政状態につきましては、当連結会計年度末の総資産は288億92百万円(前連結会計年度末比99億28百万円の減少)となりました。現金及び預金は事業費用への充当等により41億60百万円(前連結会計年度末比68億74百万円の減少)となりました。負債は27億89百万円(前連結会計年度末比56億５百万円の減少)となりました。純資産は261億３百万円(前連結会計年度末比43億22百万円の減少)となりました。 ② キャッシュ・フローの状況 当連結会計年度における現金及び現金同等物（以下、「資金」といいます。）は、前連結会計年度末に比べ68億77百万円減少し、40億92百万円となりました。当連結会計年度のキャッシュ・フローの状況は次のとおりです。 (営業活動によるキャッシュ・フロー) 当連結会計年度における営業活動による資金の減少は、87億45百万円(前年同期は112億14百万円の減少)となりました。のれん償却費を30億81百万円、投資有価証券評価損を８億51百万円計上し、未払又は未収消費税等が４億85百万円減少、事業構造改革引当金が５億53百万円増加しておりますが、税金等調整前当期純損失74億71百万円に加え、為替差益を７億14百万円計上し、棚卸資産が５億57百万円増加、仕入債務が１億37百万円、未払金が１億49百万円、前受金が51億26百万円減少しております。その結果、前年同期と比べ、24億68百万円の支出減少となっております。…
セグメント関連
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【報告セグメントごとの負ののれん発生益に関する情報】 該当事項はありません。 (関連当事者情報) １．関連当事者との取引 (1) 連結財務諸表提出会社と関連当事者との取引 ① 連結財務諸表提出会社の重要な子会社の役員等 前連結会計年度(自 2022年１月１日 至 2022年12月31日 ) 該当事項はありません。 当連結会計年度(自 2023年１月１日 至 2023年12月31日 ) 該当事項はありません。 (2) 連結財務諸表提出会社の連結子会社と関連当事者との取引 ① 重要な子会社の役員及びその近親者 前連結会計年度(自 2022年１月１日 至 2022年12月31日 ) 該当事項はありません。 当連結会計年度(自 2023年１月１日 至 2023年12月31日 ) 該当事項はありません。 (１株当たり情報) 前連結会計年度 (自 2022年１月１日 至 2022年12月31日 ) 当連結会計年度 (自 2023年１月１日 至 2023年12月31日 ) １株当たり純資産額 169円77銭 131円04銭 １株当たり当期純損失 94円29銭 39円29銭 (注) １ 潜在株式調整後１株当たり当期純利益金額については、ストック・オプション制度導入に伴う新株予約権残高がありますが、１株当たり当期純損失が計上されているため記載しておりません。 ２ １株当たり純資産額の算定上の基礎は以下のとおりであります。 前連結会計年度 ( 2022年12月31日 ) 当連結会計年度 ( 2023年12月31日 ) 純資産の部の合計額(千円) 30,425,406 26,103,166 純資産の部の合計額から控除する金額(千円) 100,984 95,236 (うち新株予約権) (100,984) (95,236) 普通株式にかかる期末の純資産額(千円) 30,324,422 26,007,930 期末の普通株式の数(株) 178,623,808 198,470,208 ３ １株当たり当期純損失の算定上の基礎は以下のとおりであります。…