株式会社モダリス

証券コード: 4883 / 対象年度: 2025 / 提出日: 2026-03-25
業種 医薬品
年度切替

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3分で読める事業概要

有価証券報告書の記載内容をもとに、事業内容・主なサービス・確認ポイントを自動整理した参考情報です。

事業の概要

独自のプラットフォーム技術「CRISPR-GNDM®」を用いた遺伝子治療薬の開発を行う企業です。特に、従来の創薬では困難であった希少疾患(遺伝子疾患)を対象とした治療法の開発に注力しており、ゲノム編集技術をベースにした「遺伝子スイッチ」として機能する独自のモダリティで、多くの患者に希望を与えることを目指しています。

主な事業領域

CRISPR-GNDM®技術を用いた遺伝子治療薬の開発・提供

主な製品・サービス

  • CRISPR-GNDM®技術による遺伝子治療薬(MDL-101, MDL-201, MDL-103など)

ビジネスモデル

独自のプラットフォーム技術を基盤とした遺伝子治療薬の開発および、他社との共同研究・提携を通じた価値創出

セグメント・事業構成

遺伝子治療薬開発事業(単一セグメント)

戦略・方向性

CRISPR-GNDM®技術の強化と知財ポジションの確保、国内外の製薬企業等との連携による「幅のある開発」と「バリューチェーンの補完」、および高度な専門人材の確保を通じた競争力の維持。

強みとして読み取れる点

  • 独自のプラットフォーム技術(CRISPR-GNDM®)による高い成功確率と転用可能性
  • ゲノム編集をベースとした「遺伝子スイッチ」としての独自性
  • 希少疾患領域における強み

課題として読み取れる点

  • 厳しい資金環境下での資金調達の多様化
  • 円安やコスト高騰への対応
  • 国内における規制対応やパブリック・アクセプタンスの課題
  • 高度な専門人材の確保と育成

確認ポイント

  • 主要パイプライン(MDL-101, MDL-201, MDL-103)の臨床試験進捗状況
  • 提携パートナーとの契約条件および共同研究の成果
  • 資金調達の安定性と資本効率の向上

概要整理の信頼度: 4 / 5 ・提供された本文に事業内容、技術的特徴、主要パイプライン、経営課題が具体的に記載されており、概要把握には十分な情報が含まれているため。

有報ナビによる分析

有価証券報告書の記載内容をもとに、リスク、経営方針、 投資・研究開発に関する情報を整理したものです。

各スコアは、有価証券報告書の記載内容を整理するための参考指標です。 5段階表示で、スコアが高いほど各項目の性質が強く出ていることを表します。 ただし、投資判断、企業価値、将来業績を評価・予測するものではありません。

特に「リスク開示記載度」は、高いほど良いという意味ではありません。 有報上で注意して読むべきリスク記述が多い、具体的、または重い可能性があるという意味です。

スコアの詳しい見方
リスク開示記載度
スコアが高いほど、有価証券報告書に記載されたリスク開示について、 注意して読むべき記述の多さ・具体性・重さが強いことを表します。 企業そのものの危険度や倒産リスクを示すものではありません。
方針記載度
スコアが高いほど、経営方針、対処すべき課題、資本政策、 リスク対応などが具体的に記載されていることを表します。 方針の良し悪しや実現可能性を判定するものではありません。
投資・変化記載度
スコアが高いほど、設備投資、研究開発、新規事業、DX、海外展開、 事業構造の変化など、将来に向けた取り組みの記載が強いことを表します。 成長性や投資成果を予測するものではありません。

リスク開示の整理

リスク開示記載度: 4 / 5

有報ナビによる整理

主なリスクは、①遺伝子治療薬の新規領域における規制変更、競合技術の台頭、原材料の安全性、社会的な受容性の課題。②新薬開発に伴う期間延長や中止の可能性、副作用による賠償責任、医療費抑制策の影響。③主要な提携先との契約への依存、パートナー企業の経営判断による影響、ターゲットの競合。④CRISPR領域における複雑な知的財産権の紛争やライセンス確保の困難さ。⑤多額の研究開発資金の必要性、為替変動、収益計上の不安定性。これらに対し、同社は複数提携先との協議によるバックアップ体制、情報セキュリティ対策、知的財産管理体制の強化等で対応する方針。

経営方針・課題の整理

方針記載度: 4 / 5

有報ナビによる整理

独自技術「CRISPR-GNDM」を核とした遺伝子治療薬開発企業。パートナー提携と自社開発を組み合わせた戦略的なビジネスモデルにより、バイオベンチャーの課題である資金調達の安定性と将来的な成長性の両立を目指す。

成長方針

独自のCRISPR-GNDM技術を用いた遺伝子治療薬の開発に特化。希少疾患をターゲットとし、パートナーとの提携による早期収益確保と、自社パイプラインの育成による将来的なアップサイドの獲得を両立するハイブリッドな成長戦略を展開。

資本政策

協業モデル(パートナーとの提携による早期の収益確保)と自社モデル(将来的な高成長を見込む独自開発)を組み合わせた「ハイブリッドモデル」を採用。ライセンス料、マイルストン収入、ロイヤルティなどを通じて研究開発費を調達し、経営基盤の安定と成長への投資の両立を図る。

リスク対応方針

競合技術や規制環境の変化に対する継続的なモニタリング、ポートフォリオの多角化(複数経路での開発)、知的財産権の早期確保と管理体制の強化、およびパートナーとの連携によるリスク分散により、バイオベンチャー特有の開発不確実性への対応を図る。

関連する原文は、下部の「有報本文」に掲載しています。

投資・研究開発・成長施策の整理

投資・変化記載度: 4 / 5

有報ナビによる整理

同社は独自のCRISPR-GNDM技術を用いた遺伝子治療薬の開発を行うバイオベンチャー。従来のゲノム編集と異なり、遺伝子を切断せずに発現を制御する「遺伝子スイッチ」としての独自性を武器に、希少疾患の治療法確立を目指す。パートナー提携による早期収益と自社開発による将来的な成長を組み合わせたハイブリッドモデルを採用し、高度な技術革新への投資を継続する戦略をとっている。

設備投資の方向性

独自のCRISPR-GNDMプラットフォームの高度化および、GMP/GLP基準に準拠した製造・前臨床試験体制の構築に向けた設備投資を推進。

研究開発・商品開発

遺伝子を切断せずにオン・オフ制御する「CRISPR-GNDM」技術を核とした創薬研究。希少疾患に対する治療法確立のため、自社開発とパートナー提携を組み合わせたハイブリッドモデルでR&D投資の最適化を図る。

投資・変化テーマ

  • CRISPR-GNDM技術の高度化
  • 希少疾患向け遺伝子治療薬の開発
  • ハイブリッド型ビジネスモデルによる研究開発投資
  • 知的財産権に基づくプラットフォーム構築

関連キーワード

  • CRISPR-GNDM
  • ゲノム編集
  • エピジェネティクス
  • 遺伝子スイッチ
  • 非切断型ゲノム編集
  • 希少疾患
  • バイオテクノロジー

財務情報

提出書類の財務情報を、会計基準や表示範囲とあわせて整理しています。

表示基準

会計基準 連結区分 対象期間 表示状況主要財務指標を表示できません

提出日: 2026-03-25

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財務項目の関係

資本項目の関係

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有報本文

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事業・経営に関する有報本文

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事業・経営に関する有報本文を表示

事業の内容

抜粋表示 / 原文長 約12174文字

3 【事業の内容】 当社グループ(以下、当社及び連結子会社Modalis Therapeutics Inc. (米国マサチューセッツ州ウォルサム市)の2社を指します。)は、コアとなるプラットフォーム技術である『切らないCRISPR技術 ※1 (CRISPR-GNDM ® 技術)』を用いた創薬によって、その多くが希少疾患に属する遺伝子疾患に対して治療薬を次々と生み出し、企業理念である「Every life deserves attention (すべての命に、光を)」のとおりに、病気のために希望を失わなくてすむ社会の実現に貢献してまいります。 当社グループのターゲットとしている遺伝子疾患とは、10,000 (1) と言われるヒトの疾患の中で、約7,000 (2) が患者数の少ない希少疾患(疾患のロングテール)と言われ、ほとんどはこの希少疾患に属します。これらの患者数は、一つ一つの疾患は細分化されていても、合わせると世界中で4億人 (3) もいるとされています。希少疾患領域のための治療薬開発は、開発コストと開発期間が膨大にかかる従来型の創薬では効率が悪いためこれまで敬遠されており、95% (3) (5) の希少疾患にはまだ治療薬がありません。当社グループの技術力でこの問題解決に挑みます。 なお、当社のセグメントは遺伝子治療薬開発事業のみの単一セグメントであります。 (1) 当社の事業領域 当社は、遺伝子コード ※2 やエピジェネティクス ※3 のエラーによって生じる遺伝子疾患に対して、独自のプラットフォーム技術であるCRISPR-GNDM ® (Guide Nucleotide-Directed Modulation) 技術を用いた遺伝子治療薬 ※4 の開発を主たる事業としております。 ① CRISPR-GNDM ® 技術 CRISPR-GNDM ® 技術とは、ゲノム編集技術であるCRISPR/Cas9 ※5 のコア分子であるCas9というCRISPR酵素 ※6 を基に、当社グループが開発した独自の創薬プラットフォームシステムです。 この技術は、Cas9タンパク質 ※7 を詳細に解析して有効な改変を行い、また独自に開発した周辺技術と組み合わせ、目的遺伝子の発現(細胞内での出現量)をオン・オフすることを可能にしたものであり、いわば「遺伝子スイッチ」として機能するユニークかつパワフルな創薬技術(モダリティ)です。より具体的には、CRISPR酵素の切断活性 ※8 を不活化し、これに遺伝子の転写 ※9 を上げる、または下げるスイッチング分子 ※10 を連結することにより、ガイド核酸 ※11 で誘導された特定の箇所の近傍にある遺伝子を選択的にオン、またはオフにすることが可能になります。つまり、通常のゲノム編集とは異なり、遺伝子の切断を行わず効果を発現させる技術です。…

経営方針・経営戦略・対処すべき課題

抜粋表示 / 原文長 約2319文字

(2) 経営戦略 当社グループでは、独自の創薬プラットフォームシステムCRISPR-GNDM ® 技術を活用し、遺伝子治療薬を生み出すことにより、数千あるといわれる遺伝子疾患で苦しむ方々に貢献することを目的とし、新しい創薬技術(モダリティ)である「遺伝子治療」あるいは「エピゲノム編集治療」市場の創成に寄与し、世界の医療の進歩に貢献してまいります。 (3) 経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等 遺伝子治療薬は、世界的にもまだ本格的な普及段階には至っていない最先端のものであり、当社グループを取り巻く環境の今後の動向は不確実性が高くあります。また、医薬品の開発においては、研究開発段階から上市に至るまでの研究期間が長期間にわたるため、一般的なROAやROE等の財務指標を目標とすることは適さないと考えております。 そのため、当社グループは、 1)年間IND申請件数(うち臨床段階への移行数)、2)パートナーとの契約条件、3)自社パイプライン比率など を経営上の目標の達成状況を判断するための指標としております。 これらの指標と財務のバランスを取りながら 経営 を行うことが、 企業価値を高めることになると認識しています。 (4) 経営環境 2017年にLuxtrnaが遺伝性疾患に対する最初の遺伝子治療薬としてアメリカ食品医薬品局(FDA: Food and Drug Administration)で製造販売承認を受けたことを皮切りに、複数の遺伝子治療薬が毎年承認される状況になっております。現在遺伝子治療は世界で3,000本のアクティブ治験が行われている状況で、またゲノム編集においては、クリスパーセラピューティックス社の血液疾患治療薬が、バーテックス社と共同で製造販売承認を2024年にFDAから受けております。 各国の当局機関は遺伝子治療に対して引き続き前向きな姿勢を維持しており、ガイドラインの制定、治験のための環境整備を通じ、遺伝子治療に係る承認制度の整備や新薬承認のスピードアップが継続的に図られていくことが予想されます。日本でも2014年11月に施行された「再生医療安全性確保法」及び「薬機法」において、再生医療とともに遺伝子治療も 産業振興が進む中 、2015年9月には、新制度の早期承認制度下で初めてとなる国内の再生医療等製品(遺伝子治療を含む)に対しての条件・期限付き販売の承認がされるなど、遺伝子治療推進への意識は見られています。しかしながら、現実的には欧米や中国に比べても臨床試験の本数は圧倒的に少ない状況となっています。…

対処すべき課題

抜粋表示 / 原文長 約1533文字

(5) 事業上及び財務上の対処すべき課題 当社グループでは、当社が継続企業として成長し続けるために対処しなければならない課題を以下のように考えております。 ① 研究開発活動における課題 当社グループは、創薬プラットフォームシステム:CRISPR- GNDM ® 技術を保有・活用しており、既存のモダリティでは実現しえなかったターゲットに対する創薬を実現できるという大きな技術的優位性があると考えております。また、CRISPR- GNDM ® 技術により創出される遺伝子治療の活用はこれまで困難であった希少疾患への医薬品開発への大きな可能性を秘めております。現在、当社ではCRISPR- GNDM ® 技術の更なる強化とそれを用いた自社・提携プログラムの開発を進めております。当社グループは、自社技術の優位性を確保し続けるため、国内外の製薬企業及び研究機関等との共同研究を推進しつつ、今後も自社内における研究開発、その体制の強化及び知財ポジションの強化を進める所存であります。 ② 営業活動における課題 当社グループのCRISPR-GNDM ® 技術を利用した治療薬をより多くの疾患に対して提供するためには、「幅のある開発」と「バリューチェーンの補完」を実現しなければなりません。そのためには、パートナーとより多くのターゲットに対する共同研究開発を実現する連携体制を構築し、また成果物の販売までの道筋をつくっていく必要があります。国内外の製薬企業あるいは製造・販売を業とするパートナーと戦略的かつ補完的な相互関係をさらに広げ、研究開発体制の進捗と連動した戦略的な営業活動が重要だと考えております。 ③ 内部管理・統制における課題 当社グループの創薬によって患者や医療システムを通じて社会に貢献するため、また事業活動を円滑に行っていくために、コーポレート・ガバナンスの強化が重要な課題の一つであると認識しております。研究開発の適正な意思決定と運営管理を行い、経営の健全性、透明性を高め、長期的、安定的かつ継続的に治療薬を生み出すことが、ひいては企業価値を向上させることに繋がると考えております。患者、医療従事者、株主をはじめ、全てのステークホルダーから信頼をいただけるよう、社会に対して説明可能な意思決定及び事業の遂行をしていくことが重要だと考えております。 ④ 資金調達における課題 当社グループは、CRISPR- GNDM ® 技術による創薬を拡大し、また今後の自社開発を実現するために、研究開発で必要とする資金を充当していく必要があります。そのため、提携などを通じた研究開発資金の獲得の他、資金調達手段の確保・拡充に向けて、株式市場からの必要な資金の獲得や銀行からの融資、補助金等を通して、開発に必要な資金調達の多様化を図ってまいります。…

経営成績・財政状態の概況

抜粋表示 / 原文長 約4920文字

4 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 (1) 経営成績等の状況の概要 当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー(以下、「経営成績等」という。)の状況の概要は次のとおりであります。 ① 財政状態及び経営成績の状況 文中の将来に関する事項は、特に記載が無い限り当連結会計年度の末日現在において判断したものであります。 当連結会計年度(2025年1月1日〜2025年12月31日)における我が国経済は、米国における通商・産業政策の方向性や追加関税措置の動向に加え、国内では政権運営や財政運営を巡る議論の活発化などを背景に、先行き不透明感を伴いながら推移しました。金融市場全体としては一定の底堅さを維持したものの、生成AIや半導体関連分野への投資資金の集中が一段と進み、バイオ・創薬分野を含むその他のセクターは相対的に慎重な投資姿勢を余儀なくされました。加えて、東欧および中東地域における紛争の長期化や新たな地政学的緊張の顕在化により、資源価格や為替市場の変動が続くなど、世界経済を取り巻く環境は依然として不安定な状況にあります。こうした情勢は、日本および米国を中心とする製薬・バイオテック業界にも影響を及ぼしており、米国政府の医療・薬価政策の見直しや、予算編成を巡る混乱に起因する行政手続の停滞等が、研究開発活動や承認プロセスに一定の影響を与えています。このように、当社を取り巻く事業環境は引き続き変化が大きく、慎重な事業運営が求められる状況が継続しております。 当社のリードプログラムである先天性筋ジストロフィー1A型(LAMA2-CMD)を対象とした「MDL-101」は、エピゲノム編集技術の特性を最も活かすことが可能な、長鎖タンパク質の欠損に起因する疾患を対象とした遺伝子治療プログラムです。本疾患は、現時点において他のモダリティによる治療が困難とされており、当社はCRISPRを用いたエピゲノム編集による遺伝子活性化という新たなアプローチにより、その治療法の確立を目指しています。 IND申請に向けて実施してきた疾患モデルマウスを用いたIND enabling試験においては、対照群と比較して明確な生存期間延長効果が確認されており、本治療コンセプトに基づく薬理学的有効性は一貫して支持されています。これらの結果は、本プログラムの生物学的妥当性および作用機序に対する当社の確信を引き続き裏付けるものです。現在、臨床段階への移行に向けた開発の進展の一環として、臨床開発における確実性をさらに高めることを目的とした追加的な解析および開発条件の精緻化を進めております。これに伴い、当初2026年中頃を目標としていた治験申請時期については、臨床開発への最適な移行準備を確保する観点から、現在見直しを行っております。…

セグメント関連

抽出本文 / 原文長 約187文字

【報告セグメントごとの固定資産の減損損失に関する情報】 前連結会計年度(自 2024年1月1日 至 2024年12月31日 ) 当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、記載を省略しています。 当連結会計年度(自 2025年1月1日 至 2025年12月31日 ) 当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、記載を省略しています。

リスクに関する有報本文

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事業等のリスクの原文を表示

事業等のリスク

抽出本文 / 原文長 約607文字

3 【事業等のリスク】 当社グループの事業運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。中には当社グループとして必ずしも重要なリスクとは考えていない事項も含まれておりますが、投資判断上、もしくは当社グループの事業活動を十分に理解する上で重要と考えられる事項については、投資家や株主に対する積極的な情報開示の観点からリスク要因として挙げております。 当社グループはこれらのリスクの発生の可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、本項及び本項以外の記載も併せて、慎重に検討した上で行われる必要があると考えます。また、これらは投資判断のためのリスクを全て網羅したものではなく、さらにこれら以外にも様々なリスクを伴っていることにご留意いただく必要があると考えます。当社グループは、医薬品等の開発を行っていますが、医薬品等の開発には長い年月と多額の研究費用を要し、すべての開発が成功するとは限りません。特に販売開始前の研究開発段階のパイプラインを有する製品開発型バイオベンチャー企業は、事業のステージや状況によっては、一般投資者の投資対象として供するには相対的にリスクが高いと考えられており、当社への投資はこれに該当します。 なお、文中の将来に関する記載は、提出日現在において当社グループが判断したものであります。

投資・研究開発に関する有報本文

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研究開発・設備投資などの有報本文を表示

サステナビリティ

抽出本文 / 原文長 約1018文字

2 【サステナビリティに関する考え方及び取組】 当社は、「 Every life deserves attention (すべての命に、光を)」の企業理念に基づいて、遺伝子疾患に対する治療薬の研究開発を行っています。私たちが取り組んでいる遺伝子治療やゲノム編集は、病気の原因となっているヒトの遺伝子の修復等を行う先進的な治療法であり、世界的にまだまだ普及段階にあります。しかし、世界中で遺伝子疾患を抱える患者が多く存在しているのが現状です。 当社は、独自の創薬プラットフォームシステムCRISPR-GNDM ® 技術を活用して、遺伝子治療薬を開発し、社会に有益な治療薬を提供してまいります。これにより、病気に苦しむ人々が希望を持ち続けられる社会を実現し、産業や社会の成長への貢献につながるものと考えております。 (1)ガバナンス 当社グループでは、サステナビリティに関連するリスクや機会を、その他の経営上のリスクや機会と一体的に監視及び管理しています。詳細については、「 第4 提出会社の状況 4 コーポレート・ガバナンスの状況等 (1) コーポレート・ガバナンスの概要 」をご参照ください。 (2)戦略 当社では、研究開発分野における専門的な人材の増強、組織の強化が重要な経営課題と考えており、人的資本の拡充に向けて積極的に取り組んでまいります。 具体的には、フレックスタイム制度、ストックオプション制度や事後交付型株式報酬制度など人材確保のための各種制度の整備並びに社内外の機会をとらえた社員教育を実施しております (3)リスク管理 当社では、サステナビリティ関連のリスクや機会を、その他経営上のリスクや機会と一体的に監視及び管理しております。詳細は、「 第4 提出会社の状況 4 コーポレート・ガバナンスの状況等 (1)コーポレート・ガバナンスの概要 ②リスク管理について 」をご参照ください。 (4)指標及び目標 当社のサステナビリティへの取組みに係るリスクの評価と対応については、経営資源の有限性の観点から、影響の重要性に応じて取り組むべき優先順位を決定し、目標を設定することとしております。当社の人材の育成に関する方針及び社内環境整備に関する方針に関する具体的な指標について、現時点では定量的な指標や目標は設定しておりませんが、達成に向けて進捗を注視していくとともに、指標や目標の設定要否についても引き続き検討する予定です。

研究開発活動

抜粋表示 / 原文長 約22189文字

(1) 遺伝子治療薬 の研究開発に関するリスク ① 遺伝子治療薬 について 当社グループは、遺伝子治療薬の研究開発を主な事業活動の領域としております。遺伝子治療は国内外において治験のための環境整備や新薬承認のスピードアップが図られ、将来的な拡大が想定される事業領域でありますが、遺伝子治療の領域は新規領域であるため、研究開発の動向や規制の強化、競合技術の台頭、資金調達等において当社の想定通りに事業が進展しなかった場合には、当社グループの事業戦略や経営成績に影響を与える可能性があります。対策としては、常に最先端の科学技術や関連企業の動向をモニタリングし、適切な対応を取っていく所存です。 ② 先端医療に関する事業であることに由来するリスクについて 遺伝子治療薬の開発は、遺伝子治療薬の基盤となる学問や技術が急速な進歩を遂げている中で、遺伝子治療薬そのものに関する研究開発も非常に速いスピードで進んでおり、日々新しい研究開発成果や安全性・有効性に関する知見が生まれている状況にあります。当社グループの基盤技術であるCRISPR-GNDM ® については、現時点で先進的技術であり、また学術的に見ても一部の遺伝子疾患に対して安全性・有効性・応用可能性ともに他の遺伝子治療・ゲノム編集薬よりも優位性を持つ分野があると考えております。しかしながら、当社グループの技術が常に急激な技術革新の波に追い越される可能性があります。 また、世界的な遺伝子治療薬の開発状況は、欧州、米国等の一部の国や地域で医薬品として当局より製造承認を受けて実用化され始めている段階です。これまでに網膜疾患や脊髄性筋萎縮症(SMA)、サラセミア病、血友病や筋ジストロフィーなどに対する治療薬が承認を受けていますが、今後より広範な対象疾患に対する治療薬が承認をうけることが期待されています。日本国内においても、提出日現在で遺伝性疾患に対する遺伝子治療薬(ガン治療を目的としたものを除く)として当局から製造承認を受けたものは まだ限られた数にとどまっており 、主に特定の医療機関や研究機関が用いる高度な医療技術として比較的限定された範囲での臨床研究・臨床試験を中心として行われている段階です。 一方で、筋ジストロフィーなど全身性疾患へと適用が広げられつつある結果、いくつかのハードルも明らかになりつつあり、2021年9月初旬に米国FDAにおいて細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会(Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee)が開催され、開発が活発化している遺伝子治療等の安全性に関しての情報共有と議論がなされ、最新の知見に基づきモニタリングすべき事項が示されました。…

設備投資等の概要

抽出本文 / 原文長 約532文字

2 【主要な設備の状況】 当社における主要な設備は、次のとおりであります。 (1) 提出会社 2025年12月31日 現在 会社名 (所在地) セグメント の名称 設備の内容 帳簿価額(千円) 従業員数 (人) 特許実施権 合計 本社 (東京都中央区) 遺伝子治療薬開発事業 事務所 3( 1) (注) 1.従業員欄の(外書)は、臨時雇用者数の平均雇用人員であります。 2.本社事務所は賃借しており、その年間賃借料は6,649千円です。 3. 帳簿価額は 減損損失 計上後の金額であります。 (2) 在外子会社 2025年12月31日 現在 会社名 事業所名 (所在地) セグメント の名称 設備の内容 帳簿価額(千円) 従業員数 (人) 建物 機械及び 装置 器具、工具及び備品 建設仮勘定 ソフト ウエア 合計 Modalis Therapeutics Inc. アメリカ合衆国 マサチューセッツ州 遺伝子治療薬開発事業 研究用設備 オフィス設備 14( 0) (注) 1.従業員欄の(外書)は、臨時雇用者数の平均雇用人員であります。 2.研究施設は賃借しており、年間賃借料は208,402千円であります。 3. 帳簿価額は 減損損失 計上後の金額であります。

その他の有報本文

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補足セクションの有報本文を表示

配当政策

抽出本文 / 原文長 約337文字

3 【配当政策】 当社は設立以来配当を実施しておらず、また、今後も多額の先行投資を行う研究開発活動を計画的に実施していくため、当面は配当を実施せず、研究開発活動の継続に備えた資金の確保を優先する方針であります。しかしながら、株主への利益還元については重要な経営課題と認識しており、将来においても安定的な収益の獲得が可能であり、かつ、研究開発資金を賄うに十分な利益が確保できる場合には、将来の研究開発活動等に備えるための内部留保充実の必要性等を総合的に勘案した上で、利益配当についても検討してまいります。 なお、剰余金の配当を行う場合は、中間配当と期末配当の年2回の剰余金の配当を考えております。これらの剰余金の配当の決定機関は、期末配当及び中間配当ともに取締役会であります。

従業員の状況

抽出本文 / 原文長 約307文字

5 【従業員の状況】 (1) 連結会社の状況 2025年12月31日 現在 事業部門の名称 従業員数(人) 研究開発部門 14 ( 0) 全社(共通) ( 1 ) 合計 17 ( 1 ) (注) 1.従業員数は就業人員(当社グループからグループ外への出向者を除き、グループ外から当社グループへの出向者を含む。)であり、臨時雇用者数(パートタイマー)は、最近1年間の平均人員(1日8時間換算)を( )外数で記載しております。 2.当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、事業部門別の人数を記載しております。 3.全社(共通)と記載されている従業員数は、管理部門に所属している従業員であります。

コーポレート・ガバナンス

抜粋表示 / 原文長 約6636文字

(1) 【コーポレート・ガバナンスの概要】 コーポレート・ガバナンスに関する基本的な考え方 当社は、企業活動を支える様々なステークホルダーの利益を重視しており、これに応えるべく公正かつ透明な企業活動を目指しコーポレート・ガバナンスの強化を重要な経営課題に位置付けており、経営の効率性の追求と健全性の確保により、株主価値の最大化を図ることが使命であると認識しています。また、コーポレート・ガバナンスの重要性を充分認識し、経営の透明性・公正性・迅速な意思決定の維持向上を実現するための施策並びに組織体制の継続的な改善・強化に努めてまいります。 ① 企業統治の体制 a.企業統治の体制の概要 当社は、2018年8月15日開催の株主総会において、監査等委員会設置会社への移行を内容とする定款の変更が決議されたことにより、同日付をもって監査役会設置会社から監査等委員会設置会社へ移行しました。監査等委員会は3名(いずれも社外取締役)の監査等委員である取締役により構成されています。監査等委員である取締役は、定期的に監査等委員会を開催するほか、取締役会に出席し迅速かつ公正な監査・監視体制をとっております。 なお、 当社は、2026年3月26日開催予定の定時株主総会の議案(決議事項)として、「取締役(監査等委員である取締役を除く。)3名選任の件」「監査等委員である取締役3名選任の件」および「補欠の監査等委員である取締役1名選任の件」を提案しておりますが、当該議案が 原案通り 可決された後も上記の人数構成に変更はございません。 b.取締役会の活動状況 取締役会は、代表取締役社長1名、取締役(監査等委員を除く)2名(うち、社外取締役2名)、監査等委員である取締役3名(うち、社外取締役3名)の計6名で構成されています。取締役会は、毎月1回の定例取締役会に加え、必要に応じて臨時取締役会を開催し、迅速かつ効率的な経営監視体制をとっております。 執行役員会は代表取締役社長を議長に、執行役員3名(子会社執行役員)で構成されております。 原則として月に1回以上開催し、構成員の他、常勤監査等委員1名及び社外取締役1名がオブザーバーとして出席して、業務執行状況の確認や業務執行に関する事項の審議を行っております。 当事業年度において当社は取締役会を19回開催しており、個々の取締役会の出席状況については次の通りであります。…

重要な契約等

抜粋表示 / 原文長 約1618文字

5 【重要な契約等】 (1) 基盤技術に関する独占ライセンス契約 相手先の名称 国立大学法人東京大学、株式会社東京大学TLO 契約名称 発明の特許共同出願に関する契約 主な契約内容 (1)許諾内容 第三者に対する再実施権を含めた独占実施・許諾権 (2)対象となる特許・発明 下表参照 (3)契約期間 下表参照 対象発明の名称 出願者 出願日 登録日 登録番号 契約期間 改変されたCas9タンパク質及びその用途 国立大学法人東京大学 及び 株式会社 モダリス 2018年9月5日 2019年12月13日 特許 第6628387号 2018年9月5日 〜特許権の存続期間 終了の日まで なお、エピゲノム編集の事業に必要な知財として、国立大学法人東京大学との間で2017年に特許第6628385号に関してライセンス契約を締結いたしましたが、事業の進捗とともに現行および将来の開発に必要な知財の明確化、絞り込みが行われていく過程で、当社事業の当該特許に対する依存性が消失し、また当社の保有する、あるいは他社からライセンスを受けているその他の特許で事業を十分に保護することが可能であると考えるに至りました。一方で、当社は維持のために必要なコスト、リソースの観点から、本契約を維持していくことの蓋然性が薄れたと判断し、当社は当該契約を解消する判断を行い、東京大学に申し入れを行い、これが2025年3月に合意に至ったことから当該契約の解消となりました。当該契約の解除が当社業績に及ぼす影響はございません。 (2) 当社が実施許諾を受けているライセンス契約 相手方の名称 相手先の所在地 契約の名称 契約締結日 契約内容 Editas Medicine, Inc. 米国 Non-Exclusive License Agreement 2020年4月1日 Editas Medicine, Inc.社がライセンス権を有しているCRISPR/Cas9特許について、当社がCRISPR-GNDM ® を用いた医薬品の開発、製造、使用、販売、輸出入等を全世界で行うための特許権等の非独占的実施権の許諾に関する契約。 <契約期間> 2020年4月1日から特許権の存続期間終了の日まで The Broad Institute, Inc. 米国 Non-Exclusive Patent License Agreement 2025年7月3日 Broad Instituteが保有する筋肉指向性の改変型AAVキャプシドに関する特許に基づき、当社がLAMA2-CMDに対する医薬品の開発、製造、使用、販売、輸出入等を全世界で行うための特許権等の非独占的実施権の許諾に関する契約。…

大株主の状況

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(6) 【大株主の状況】 2025年12月31日 現在 氏名又は名称 住所 所有株式数 (株) 発行済株式 (自己株式を 除く。)の 総数に対する 所有株式数 の割合(%) 株式会社LSIM 東京都中央区日本橋馬喰町1丁目9-6 2,831,800 3.27 楽天証券株式会社共有口 東京都南区南青山2丁目6番21号 2,664,500 3.07 株式会社SBI証券 東京都港区六本木1丁目6番1号 2,474,744 2.86 BNP PARIBAS LONDON BRANCH FOR PRIME BROKERAGE CLEARANCE ACC FOR THIRD PARTY (常任代理人 香港上海銀行 東京支店) 10 Harewood Avenue London, NW1 6AA, UK (東京都中央区日本橋3丁目11-1) 2,340,000 2.70 近藤 誠聡 三重県鈴鹿市 1,800,000 2.08 濡木 理 神奈川県横浜市緑区 1,581,300 1.82 STATE STREET BANK AND TRUST COMPANY (常任代理人 株式会社みずほ銀行決済営業部) P.O. BOX 351 BOSTON MASSACHUSETTS 02 101 USA (東京都港区港南2丁目15ー1) 1,000,000 1.15 マネックス証券株式会社 東京都港区赤坂1丁目12−32 723,277 0.83 松井証券株式会社 東京都千代田区麹町1丁目4番地 650,300 0.75 株式会社証券ジャパン 東京都中央区日本橋茅場町1丁目2-18 615,300 0.71 16,681,221 19.25 (注)1.株式会社LSIMは当社代表取締役森田 晴彦の資産管理会社であり、所有株式数にはEVO FUNDとの株式貸借契約に基づく貸株2,000,000株を除いて表記しております。

出典

データ元
EDINET 有価証券報告書
docID
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技術情報

分析バージョン
2026Q2
使用モデル
gemma4:12b

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