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株式会社モダリス

証券コード: 4883 / 対象年度: 2023 / 提出日: 2024-03-27
業種 医薬品
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2025 2024 2023 表示中 2022 2021 2020

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このページは、EDINETに提出された有価証券報告書をもとに、 企業のリスク認識・投資領域・経営方針を自動整理したものです。

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3分で読める事業概要

有価証券報告書の記載内容をもとに、事業内容・主なサービス・確認ポイントを自動整理した参考情報です。

事業の概要

独自のプラットフォーム技術「CRISPR-GNDM®」を用いた遺伝子治療薬の開発を行う企業です。特に、これまで開発が困難であった希少疾患の多くを占める遺伝子疾患に対し、ゲノム編集技術を応用した革新的なアプローチで治療法を提供することを目指しています。2016年に設立され、最先端の研究をリードするバイオテクノロジー企業です。

主な事業領域

独自のCRISPR-GNDM®技術を用いた遺伝子治療薬の開発

主な製品・サービス

  • CRISPR-GNDM®技術による遺伝子治療薬

ビジネスモデル

独自のプラットフォーム技術を基盤とした遺伝子治療薬の開発およびパートナーシップを通じた共同研究開発とライセンス契約による展開

セグメント・事業構成

遺伝子治療薬開発事業（単一セグメント）

戦略・方向性

CRISPR-GNDM®技術の強化、自社・提携プログラムの開発、国内外の製薬企業との連携を通じた「幅のある創薬」と「バリューチェーンの補完」の実現。

強みとして読み取れる点

  • 独自のプラットフォーム技術（CRISPR-GNDM®）による高い成功確率と転用可能性
  • ゲノム編集をベースとした革新的なアプローチ
  • 米国マサチューセッツ州に研究拠点を置く高度な専門人材の確保

課題として読み取れる点

  • 資金調達の多様化と安定した確保
  • パートナーシップを通じた広範な提携機会の創出
  • 複雑な規制対応や高い開発コストへの対応
  • 優秀な人材の継続的な獲得

確認ポイント

  • 主要パイプライン（MDL-101, MDL-2022）の開発進捗と臨床試験への移行状況
  • 国内外の製薬企業との提携・ライセンス契約の進捗
  • 特許ポートフォリオの拡充状況

概要整理の信頼度: 4 / 5 ・提供された本文に事業内容、技術的特徴、経営戦略、課題、主要パイプラインの詳細が含まれており、概要把握には十分な情報があるため。

有報ナビによる分析

有価証券報告書の記載内容をもとに、リスク、経営方針、 投資・研究開発に関する情報を整理したものです。

各スコアは、有価証券報告書の記載内容を整理するための参考指標です。 5段階表示で、スコアが高いほど各項目の性質が強く出ていることを表します。 ただし、投資判断、企業価値、将来業績を評価・予測するものではありません。

特に「リスク開示記載度」は、高いほど良いという意味ではありません。 有報上で注意して読むべきリスク記述が多い、具体的、または重い可能性があるという意味です。

スコアの詳しい見方
リスク開示記載度
スコアが高いほど、有価証券報告書に記載されたリスク開示について、 注意して読むべき記述の多さ・具体性・重さが強いことを表します。 企業そのものの危険度や倒産リスクを示すものではありません。
方針記載度
スコアが高いほど、経営方針、対処すべき課題、資本政策、 リスク対応などが具体的に記載されていることを表します。 方針の良し悪しや実現可能性を判定するものではありません。
投資・変化記載度
スコアが高いほど、設備投資、研究開発、新規事業、DX、海外展開、 事業構造の変化など、将来に向けた取り組みの記載が強いことを表します。 成長性や投資成果を予測するものではありません。

リスク開示の整理

リスク開示記載度: 4 / 5

有報ナビによる整理

主なリスクは、遺伝子治療薬開発における技術革新の速さや法規制・政府政策の変化への対応、および競合他社との競争です。また、新薬開発特有の不確実性（臨床試験での失敗、副作用、価格抑制）に加え、特定の特許権（東京大学やEditas社）への依存や契約解除による事業継続への影響、CRISPR領域における複雑な知的財産権紛争が挙げられます。財務面では、研究開発に伴う多額の資金調達とそれに伴う株式価値の希薄化、為替変動による業績への影響がリスクとして特定されています。対策として、ポートフォリオの多様化や情報セキュリティ体制の整備、規制動向のモニタリングを実施しています。

経営方針・課題の整理

方針記載度: 4 / 5

有報ナビによる整理

独自技術「CRISPR-GNDM」を用いた遺伝子治療薬の開発を行うバイオベンチャー。独自のプラットフォーム技術による差別化と、協業・自社開発を組み合わせたハイブリッド型ビジネスモデルにより、研究開発の難易度とリスクを管理しつつ成長を目指す。資金調達は新株予約権等を含む機動的な手法を用いる。

成長方針

独自のCRISPR-GNDM技術を用いた遺伝子治療薬の開発。協業モデル（早期の収益獲得）と自社モデル（長期的なアップサイド）を組み合わせた「ハイブリッドモデル」により、経営基盤の安定と成長への投資の両立を目指す。

資本政策

研究開発資金の確保を最優先し、当面は配当を行わず、新株予約権や第三者割当を含む機動的な資金調達を実施。将来的に業績・財政状態に余裕が出た際に株主への利益還元を検討する方針。

リスク対応方針

最先端技術の動向監視、法規制・政府政策のモニタリング、知的財産権の確保と管理体制強化。パートナーとの連携によるリスク分散、および競合優位性を保てるパイプラインの優先的な選択と集中を行う。

関連する原文は、下部の「有報本文」に掲載しています。

投資・研究開発・成長施策の整理

投資・変化記載度: 5 / 5

有報ナビによる整理

CRISPR-GNDM技術を核とした革新的な遺伝子治療プラットフォームを提供。独自の「切らない」アプローチで安全性と効率性を両立し、希少疾患領域での高い成長性が期待される。 協業モデルによる早期収益確保と自社開発による将来のアップサイドを追求するハイブリッド戦略が特徴。

設備投資の方向性

独自のプラットフォーム技術（CRISPR-GNDM）の高度化と、複数の自社・協業パイプラインの開発に向けた研究開発投資を継続。米国拠点を活用したグローバルな展開を見据えた設備・体制整備。

研究開発・商品開発

CRISPR-GNDM技術を用いた遺伝子治療薬の開発。切断を伴わない「遺伝子スイッチ」による安全性の向上と、共通の基盤技術を活用した効率的な開発（高い転用可能性）が強み。 8つの自社パイプラインとパートナーとの協業モデルにより、早期収益と将来の成長性を両立するハイブリッド型ビジネスモデルを採用。

投資・変化テーマ

  • CRISPR-GNDM技術
  • 遺伝子治療薬
  • 希少疾患領域
  • エピジェネティクス制御

関連キーワード

  • CRISPR/Cas9
  • ゲノム編集
  • 非切断型遺伝子スイッチ
  • Modality
  • バイオテクノロジー

財務情報

提出書類の財務情報を、会計基準や表示範囲とあわせて整理しています。

表示基準

会計基準— 連結区分— 対象期間— 表示状況主要財務指標を表示できません

提出日: 2024-03-27

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財務項目の関係

資本項目の関係

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有報本文

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事業・経営に関する有報本文

有価証券報告書から抽出した本文の一部です。抽出位置や区分は自動処理のため、原文全体の確認もあわせて推奨します。

事業・経営に関する有報本文を表示

事業の内容

抜粋表示 / 原文長 約10225文字

３ 【事業の内容】 当社グループ（以下、当社及び連結子会社Modalis Therapeutics Inc. （米国マサチューセッツ州ウォルサム市）の２社を指します。）は、コアとなるプラットフォーム技術である『切らないCRISPR技術 ※１ （CRISPR-GNDM ® 技術）』を用いた創薬によって、その多くが希少疾患に属する遺伝子疾患に対して治療薬を次々と生み出し、企業理念である「Every life deserves attention （すべての命に、光を）」のとおりに、病気のために希望を失わなくてすむ社会の実現に貢献してまいります。 当社グループのターゲットとしている遺伝子疾患とは、10,000 (1) と言われるヒトの疾患の中で、約7,000 (2) が患者数の少ない希少疾患（疾患のロングテール）と言われ、ほとんどはこの希少疾患に属します。これらの患者数は、一つ一つの疾患は細分化されていても、合わせると世界中で４億人 (3) もいるとされています。希少疾患領域のための治療薬開発は、開発コストと開発期間が膨大にかかる従来型の創薬では効率が悪いためこれまで敬遠されており、95% (3) (5) の希少疾患にはまだ治療薬がありません。当社グループの技術力でこの問題解決に挑みます。 なお、当社のセグメントは遺伝子治療薬開発事業のみの単一セグメントであります。 (1) 当社の事業領域 当社は、遺伝子コード ※２ やエピジェネティクス ※３ のエラーによって生じる遺伝子疾患に対して、独自のプラットフォーム技術であるCRISPR-GNDM ® （Guide Nucleotide-Directed Modulation） 技術を用いた遺伝子治療薬 ※４ の開発を主たる事業としております。 ① CRISPR-GNDM ® 技術 CRISPR-GNDM ® 技術とは、ゲノム編集技術であるCRISPR/Cas9 ※５ のコア分子であるCas9というCRISPR酵素 ※６ を基に、当社グループが開発した独自の創薬プラットフォームシステムです。 この技術は、Cas9タンパク質 ※７ を詳細に解析して有効な改変を行い、また独自に開発した周辺技術と組み合わせ、目的遺伝子の発現（細胞内での出現量）をオン・オフすることを可能にしたものであり、いわば「遺伝子スイッチ」として機能するユニークかつパワフルな創薬技術（モダリティ）です。より具体的には、CRISPR酵素の切断活性 ※８ を不活化し、これに遺伝子の転写 ※９ を上げる、または下げるスイッチング分子 ※10 を連結することにより、ガイド核酸 ※11 で誘導された特定の箇所の近傍にある遺伝子を選択的にオン、またはオフにすることが可能になります。つまり、通常のゲノム編集とは異なり、遺伝子の切断を行わず効果を発現させる技術です。…

経営方針・経営戦略・対処すべき課題

抜粋表示 / 原文長 約1722文字

(2) 経営戦略 当社グループでは、独自の創薬プラットフォームシステムCRISPR-GNDM ® 技術を活用し、遺伝子治療薬を生み出すことにより、数千あるといわれる遺伝子疾患で苦しむ方々に貢献することを目的とし、新しい創薬技術（モダリティ）である「遺伝子治療」あるいは「ゲノム編集治療」市場の創成に寄与し、世界の医療の進歩に貢献してまいります。 (3) 経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等 遺伝子治療薬は、世界的にもまだ本格的な普及段階には至っていない最先端のものであり、当社グループを取り巻く環境の今後の動向は不確実性が高くあります。また、医薬品の開発においては、研究開発段階から上市に至るまでの研究期間が長期間にわたるため、一般的なROAやROE等の財務指標を目標とすることは適さないと考えております。 そのため、当社グループは、開発パイプラインの量と質を経営上の目標の達成状況を判断するための指標としております。開発パイプラインの量とは開発パイプラインの本数のことであり、質とは開発パイプラインにおける研究開発や臨床試験等の進捗状況のことであります。開発パイプラインの量と質を充実させていくことが、経営の安定を図りながら企業価値を高めることになると認識しています。 (4) 経営環境 2017年にLuxtrnaが遺伝性疾患に対する最初の遺伝子治療薬として米国で製造販売承認を受けたことを皮切りに、遺伝子治療は世界で3000本のアクティブ治験が行われている状況で、黎明期から成長期に移行してきました。また、ゲノム編集は、2019年以降クリスパーセラピューティックス社、エディタスメディシン社、インテリアセラピューティックス社等により臨床試験が米国にて開始されました。そのうちクリスパーセラピューティックス社の血液疾患における臨床試験は、良好な結果を伴って進捗し、ヨーロッパ当局への承認申請が行われ、英国で承認、遠くない未来に最初のゲノム編集薬が上市を迎えることになると予想されております。 アメリカ食品医薬品局（FDA: Food and Drug Administration）は遺伝子治療に対して引き続き前向きな姿勢を維持しており、ガイドラインの制定、治験のための環境整備を通じ、遺伝子治療に係る承認制度の整備や新薬承認のスピードアップが継続に図られていくことが予想されます。一方、日本では2014年11月に施行された「再生医療安全性確保法」及び「薬機法」において、再生医療とともに遺伝子治療も産業促進化が進むなか、2015年９月には、新制度の早期承認制度下で初めてとなる国内の再生医療等製品（遺伝子治療を含む）に対しての条件・期限付き販売の承認がされるなど、遺伝子治療推進への意識は見られています。…

対処すべき課題

抜粋表示 / 原文長 約1510文字

(5) 事業上及び財務上の対処すべき課題 当社グループでは、当社が継続企業として成長し続けるために対処しなければならない課題を以下のように考えております。 ① 研究開発活動における課題 当社グループは、創薬プラットフォームシステム：CRISPR-GNDM ® 技術を保有・活用しており、既存のモダリティでは実現しえなかったターゲットに対する創薬を実現できるという大きな技術的優位性があると考えております。また、CRISPR-GNDM ® 技術により創出される遺伝子治療の活用はこれまで困難であった希少疾患への医薬品開発への大きな可能性を秘めております。現在、当社ではCRISPR-GNDM ® 技術の更なる強化とそれを用いた自社・提携プログラムの開発を進めております。当社グループは、自社技術の優位性を確保し続けるため、国内外の製薬企業及び研究機関等との共同研究を推進しつつ、今後も自社内における研究開発、その体制の強化及び知財ポジションの強化を進める所存であります。 ② 営業活動における課題 当社グループのCRISPR-GNDM ® 技術を利用した治療薬をより多くの疾患に対して提供するためには、「幅のある創薬」と「バリューチェーンの補完」を実現しなければなりません。そのためには、パートナーとより多くのターゲットに対する共同研究開発を実現する連携体制を構築し、また成果物のライセンス契約を進めて販売までの道筋をつくって行く必要があります。国内外の製薬企業と現在ある戦略的かつ補完的な互恵関係をさらに広げ、研究開発体制の整備・充実と連動した戦略的な営業活動が重要だと考えております。 ③ 内部管理・統制における課題 当社グループの創薬によって患者や医療システムを通じて社会に貢献するため、コーポレート・ガバナンスの強化が重要な課題の一つであると認識しております。研究開発の適正な意思決定と運営管理を行い、経営の健全性、透明性を高め、長期的、安定的かつ継続的に治療薬を生み出すことが、ひいては企業価値を向上させることに繋がると考えております。患者、医療従事者、株主をはじめ、すべてのステークホルダーから信頼をいただけるよう、社会に対して説明可能な意思決定及び事業の遂行をしていくことが重要だと考えております。 ④ 資金調達における課題 当社グループは、CRISPR-GNDM ® 技術による創薬を拡大し、また今後の自社開発を実現するために、資金調達を確実に行っていく必要があります。そのため、資金調達手段の確保・拡充に向けて、株式市場からの必要な資金の獲得や銀行からの融資、補助金等を通して、開発に必要な資金調達の多様化を図ってまいります。…

経営成績・財政状態の概況

抜粋表示 / 原文長 約4793文字

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 (1) 経営成績等の状況の概要 当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。）の状況の概要は次のとおりであります。 ① 財政状態及び経営成績の状況 当連結会計年度（2023年１月１日〜2023年12月31日）における我が国経済は、新型コロナウイルス感染症からの回復の過程にありますが、ウクライナ、イスラエル、台湾海峡を含めた東アジア情勢の不安定化、原料価格の高騰を含むインフレの進行、為替の急激な変動等により、引き続き先行きの不透明な状況が続いております。 バイオテック業界にとって2023年は試練の年となりました。2020年、2021年に見られた資金流入が2022年以降に下降を始め、2023年は全世界的に資金供給が細ったために、全業界的に各社のパイプラインの見直し、リストラと、レイオフが見受けられることとなりました。 遺伝子治療において2023年はこれまでの長年の開発が成果として結実した年となりました。デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬を含む４剤のin vivo 遺伝子治療が承認を受け、2017年の初の承認から初めて複数剤の承認の年となりました。 当社グループは、「Every life deserves attention（すべての命に、光を）」を経営理念として掲げ、そのほとんどが希少疾患に属する遺伝子疾患に対して画期的な新薬を提供することを目標とし、研究開発を行っております。技術的基盤となるCRISPR-GNDM®プラットフォームを元に、世界初のCRISPRを用いた遺伝子制御治療を開発する会社として2016年の設立から８期目に当たる当連結累計期間にいたるまで、リーディングカンパニーとして最先端の研究をリードし続けてまいりました。この成果を結実させるべく当連結累計期間は臨床試験に向けた取り組みを継続しております。 当社のリードプログラムであるMDL-101は開発上の技術的、薬事的なチャレンジをほぼ解消し、治験申請に向けてはGLP毒性試験および治験薬製造を残すところとなっています。当社は初のCRISPRによるエピゲノム編集治療薬として臨床入りする可能性のある候補薬になると考えており、精力的に開発をおこなっております。 MDL-202は、権利再取得後に新しいキャプシドへ換装し、開発を再開しました。既にパイロット製造を行い、動物試験に着手しております。MDL-101で明確になった開発戦略を用い、開発を加速させていく予定です。 また自社パイプラインとしてドラベ症候群に対する開発候補品、MDL-207を追加いたしました。ドラベ症候群は痙攣性発作を主症状とし、神経細胞のチャネルタンパクをコードするSCN1A遺伝子の異常が主な原因となって生じるハプロ不全病です。…

セグメント関連

抽出本文 / 原文長 約187文字

【報告セグメントごとの固定資産の減損損失に関する情報】 前連結会計年度（自 2022年１月１日 至 2022年12月31日 ） 当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、記載を省略しています。 当連結会計年度（自 2023年１月１日 至 2023年12月31日 ） 当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、記載を省略しています。

リスクに関する有報本文

有価証券報告書から抽出した本文の一部です。抽出位置や区分は自動処理のため、原文全体の確認もあわせて推奨します。

事業等のリスクの原文を表示

事業等のリスク

抽出本文 / 原文長 約607文字

３ 【事業等のリスク】 当社グループの事業運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。中には当社グループとして必ずしも重要なリスクとは考えていない事項も含まれておりますが、投資判断上、もしくは当社グループの事業活動を十分に理解する上で重要と考えられる事項については、投資家や株主に対する積極的な情報開示の観点からリスク要因として挙げております。 当社グループはこれらのリスクの発生の可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、本項及び本項以外の記載も併せて、慎重に検討した上で行われる必要があると考えます。また、これらは投資判断のためのリスクを全て網羅したものではなく、さらにこれら以外にも様々なリスクを伴っていることにご留意いただく必要があると考えます。当社グループは、医薬品等の開発を行っていますが、医薬品等の開発には長い年月と多額の研究費用を要し、すべての開発が成功するとは限りません。特に販売開始前の研究開発段階のパイプラインを有する製品開発型バイオベンチャー企業は、事業のステージや状況によっては、一般投資者の投資対象として供するには相対的にリスクが高いと考えられており、当社への投資はこれに該当します。 なお、文中の将来に関する記載は、提出日現在において当社グループが判断したものであります。

投資・研究開発に関する有報本文

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研究開発・設備投資などの有報本文を表示

サステナビリティ

抽出本文 / 原文長 約1016文字

２ 【サステナビリティに関する考え方及び取組】 当社は、「Every life deserves attention（すべての命に、光を）」の企業理念に基づいて、遺伝子疾患に対する治療薬の研究開発を行っています。私たちが取り組んでいる遺伝子治療やゲノム編集は、病気の原因となっているヒトの遺伝子の修復等を行う先進的な治療法であり、世界的にまだまだ普及段階にあります。しかし、世界中で遺伝子疾患を抱える患者が多く存在しているのが現状です。 当社は、独自の創薬プラットフォームシステムCRISPR-GNDM®技術を活用して、次々と新しい遺伝子治療薬を開発し、社会に有益な治療薬を提供してまいります。これにより、病気に苦しむ人々が希望を持ち続けられる社会を実現し、産業や社会の成長への貢献につながるものと考えております。 （1）ガバナンス 当社グループでは、サステナビリティに関連するリスクや機会を、その他の経営上のリスクや機会と一体的に監視及び管理しています。詳細については、「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （１） コーポレート・ガバナンスの概要」をご参照ください。 （2）戦略 当社では、研究開発分野における専門的な人材の増強、組織の強化が重要な経営課題と考えており、人的資本の拡充に向けて積極的に取り組んでまいります。 具体的には、フレックスタイム制度、ストックオプション制度や事後交付型株式報酬制度など人材確保のための各種制度の整備並びに社内外の機会をとらえた社員教育を実施しております （3）リスク管理 当社では、サステナビリティ関連のリスクや機会を、その他経営上のリスクや機会と一体的に監視及び管理しております。詳細は、「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （１）コーポレート・ガバナンスの概要 ②リスク管理について」をご参照ください。 （4）指標及び目標 当社のサステナビリティへの取組みに係るリスクの評価と対応については、経営資源の有限性の観点から、影響の重要性に応じて取り組むべき優先順位を決定し、目標を設定することとしております。当社の人材の育成に関する方針及び社内環境整備に関する方針に関する具体的な指標について、現時点では定量的な指標や目標は設定しておりませんが、達成に向けて進捗を注視していくとともに、指標や目標の設定要否についても引き続き検討する予定です。

研究開発活動

抜粋表示 / 原文長 約22155文字

(1) 遺伝子治療薬 の研究開発に関するリスク ① 遺伝子治療薬 について 当社グループは、遺伝子治療薬の研究開発を主な事業活動の領域としております。遺伝子治療は国内外において治験のための環境整備や新薬承認のスピードアップが図られ、将来的な拡大が想定される事業領域でありますが、遺伝子治療の領域は新規領域であるため、研究開発の動向や規制の強化、競合技術の台頭、資金調達等において当社の想定通りに事業が進展しなかった場合には、当社グループの事業戦略や経営成績に影響を与える可能性があります。対策としては、常に最先端の科学技術や関連企業の動向をモニタリングし、適切な対応を取っていく所存です。 ② 先端医療に関する事業であることに由来するリスクについて 遺伝子治療薬の開発は、遺伝子治療薬の基盤となる学問や技術が急速な進歩を遂げている中で、遺伝子治療薬そのものに関する研究開発も非常に速いスピードで進んでおり、日々新しい研究開発成果や安全性・有効性に関する知見が生まれている状況にあります。当社グループの基盤技術であるCRISPR-GNDM ® については、現時点で先進的技術であり、また学術的に見ても一部の遺伝子疾患に対して安全性・有効性・応用可能性ともに他の遺伝子治療・ゲノム編集薬よりも優位性を持つ分野があると考えております。しかしながら、当社グループの技術が常に急激な技術革新の波に追い越される可能性があります。 また、世界的な遺伝子治療薬の開発状況は、欧州、米国等の一部の国や地域で医薬品として当局より製造承認を受けて実用化され始めている段階です。これまでに網膜疾患や脊髄性筋萎縮症（SMA）、サラセミア病などに対する治療薬が承認を受けていますが、今後血友病や筋ジストロフィーに対する治療薬が承認をうけることが期待されています。日本国内においても、提出日現在で遺伝性疾患に対する遺伝子治療薬(ガン治療を目的としたものを除く)として当局から製造承認を受けたものは２つだけであり、主に特定の医療機関や研究機関が用いる高度な医療技術として比較的限定された範囲での臨床研究・臨床試験を中心として行われている段階です。 一方で、筋ジストロフィーなど全身性疾患へと適用が広げられつつある結果、いくつかのハードルも明らかになりつつあり、2021年９月初旬に米国FDAにおいて細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会（Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee）が開催され、開発が活発化している遺伝子治療等の安全性に関しての情報共有と議論がなされ、最新の知見に基づきモニタリングすべき事項が示されました。…

設備投資等の概要

抽出本文 / 原文長 約530文字

２ 【主要な設備の状況】 当社における主要な設備は、次のとおりであります。 (1) 提出会社 2023年12月31日 現在 会社名 （所在地） セグメント の名称 設備の内容 帳簿価額(千円) 従業員数 (人) 特許実施権 合計 本社 (東京都中央区) 遺伝子治療薬開発事業 事務所 3(1) (注) １．従業員欄の(外書)は、臨時雇用者数の平均雇用人員であります。 ２．本社事務所は賃借しており、その年間賃借料は6,649千円です。 ３． 帳簿価額は 減損損失 計上後の金額であります。 (2) 在外子会社 2023年12月31日 現在 会社名 事業所名 (所在地) セグメント の名称 設備の内容 帳簿価額(千円) 従業員数 (人) 建物 機械及び 装置 器具、工具及び備品 建設仮勘定 ソフト ウエア 合計 Modalis Therapeutics Inc. アメリカ合衆国 マサチューセッツ州 遺伝子治療薬開発事業 研究用設備 オフィス設備 34(0) (注) １．従業員欄の(外書)は、臨時雇用者数の平均雇用人員であります。 ２．研究施設は賃借しており、年間賃借料は228,810千円であります。 ３． 帳簿価額は 減損損失 計上後の金額であります。

その他の有報本文

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補足セクションの有報本文を表示

配当政策

抽出本文 / 原文長 約337文字

３ 【配当政策】 当社は設立以来配当を実施しておらず、また、今後も多額の先行投資を行う研究開発活動を計画的に実施していくため、当面は配当を実施せず、研究開発活動の継続に備えた資金の確保を優先する方針であります。しかしながら、株主への利益還元については重要な経営課題と認識しており、将来においても安定的な収益の獲得が可能であり、かつ、研究開発資金を賄うに十分な利益が確保できる場合には、将来の研究開発活動等に備えるための内部留保充実の必要性等を総合的に勘案した上で、利益配当についても検討してまいります。 なお、剰余金の配当を行う場合は、中間配当と期末配当の年２回の剰余金の配当を考えております。これらの剰余金の配当の決定機関は、期末配当及び中間配当ともに取締役会であります。

従業員の状況

抽出本文 / 原文長 約306文字

５ 【従業員の状況】 (1) 連結会社の状況 2023年12月31日 現在 事業部門の名称 従業員数(人) 研究開発部門 30 (－) 全社（共通） ( 1 ) 合計 37 ( 1 ) (注) １．従業員数は就業人員（当社グループからグループ外への出向者を除き、グループ外から当社グループへの出向者を含む。）であり、臨時雇用者数（パートタイマー）は、最近１年間の平均人員（１日８時間換算）を( )外数で記載しております。 ２．当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、事業部門別の人数を記載しております。 ３．全社（共通）と記載されている従業員数は、管理部門に所属している従業員であります。

コーポレート・ガバナンス

抜粋表示 / 原文長 約6490文字

(1) 【コーポレート・ガバナンスの概要】 コーポレート・ガバナンスに関する基本的な考え方 当社は、企業活動を支える様々なステークホルダーの利益を重視しており、これに応えるべく公正かつ透明な企業活動を目指しコーポレート・ガバナンスの強化を重要な経営課題に位置付けており、経営の効率性の追求と健全性の確保により、株主価値の最大化を図ることが使命であると認識しています。また、コーポレート・ガバナンスの重要性を充分認識し、経営の透明性・公正性・迅速な意思決定の維持向上を実現するための施策並びに組織体制の継続的な改善・強化に努めてまいります。 ① 企業統治の体制 ａ．企業統治の体制の概要 当社は、2018年８月15日開催の株主総会において、監査等委員会設置会社への移行を内容とする定款の変更が決議されたことにより、同日付をもって監査役会設置会社から監査等委員会設置会社へ移行しました。監査等委員会は３名（いずれも社外取締役）の監査等委員である取締役により構成されています。監査等委員である取締役は、定期的に監査等委員会を開催するほか、取締役会に出席し迅速かつ公正な監査・監視体制をとっております。 b．取締役会の活動状況 取締役会は、代表取締役社長１名、取締役（監査等委員を除く）２名（うち、社外取締役２名）、監査等委員である取締役３名（うち、社外取締役３名）の計６名で構成されています。取締役会は、毎月１回の定例取締役会に加え、必要に応じて臨時取締役会を開催し、迅速かつ効率的な経営監視体制をとっております。 執行役員会は代表取締役社長を議長に、執行役員２名（うち、１名は子会社執行役員）で構成されております。 原則として月に１回以上開催し、構成員の他、常勤監査等委員１名及び社外取締役１名がオブザーバーとして出席して、業務執行状況の確認や業務執行に関する事項の審議を行っております。 当事業年度において当社は取締役会を19回開催しており、個々の取締役会の出席状況については次の通りであります。 役職名 氏名 開催回数 出席回数 代表取締役社長 森田 晴彦 19回 19回 社外取締役会 竹田 英樹 19回 19回 社外取締役会 ジョセフ・マクラッケン 19回 19回 社外取締役会 （監査等委員） 嶋根 みゆき 19回 19回 社外取締役会 （監査等委員） 田嶋 照久 19回 19回 社外取締役会 （監査等委員） 古田 利雄 19回 19回 （注）上記の取締役会の回数のほか、会社法第370条および当社定款第24条の規定に基づき、取締役会決議があったものとみなす書面決議が４回ありました。 取締役会における具体的な検討内容は、月次決算の状況の確認・分析、今後の方針の検討、人事に関する事項及び資金調達、その他当社の運営に関する重要な決定事項について検討しております。 c．…

重要な契約等

抽出本文 / 原文長 約973文字

５ 【経営上の重要な契約等】 （1) 基盤技術に関する独占ライセンス契約 相手先の名称 国立大学法人東京大学、株式会社東京大学TLO 国立大学法人東京大学、株式会社東京大学TLO 契約名称 独占ライセンス契約 発明の特許共同出願に関する契約 主な契約内容 （１）許諾内容 第三者に対する再実施権を含めた独占実施・許諾権 （２）対象となる特許・発明 下表①参照 （３）契約期間 下表①参照 （１）許諾内容 第三者に対する再実施権を含めた独占実施・許諾権 （２）対象となる特許・発明 下表②参照 （３）契約期間 下表②参照 対象発明の名称 出願者 出願日 登録日 登録番号 契約期間 ①改変されたCas9タンパク質及びその用途 国立大学法人東京大学 2017年５月31日 2019年12月13日 特許 第6628385号 2017年８月１日 〜2027年７月31日 ②改変されたCas9タンパク質及びその用途 国立大学法人東京大学 及び 株式会社 モダリス 2018年９月５日 2019年12月13日 特許 第6628387号 2018年９月５日 〜特許権の存続期間 終了の日まで （2) 当社が実施許諾を受けているライセンス契約 相手方の名称 相手先の所在地 契約の名称 契約締結日 契約内容 Editas Medicine, Inc. 米国 Non-Exclusive License Agreement 2020年４月１日 Editas Medicine, Inc.社がライセンス権を有しているCRISPR/Cas9特許について、当社がCRISPR-GNDM ® を用いた医薬品の開発、製造、使用、販売、輸出入等を全世界で行うための特許権等の非独占的実施権の許諾に関する契約。 ＜契約期間＞ 2020年４月１日から特許権の存続期間終了の日まで (3) その他アライアンス契約 相手方の名称 相手先の所在地 契約の名称 契約締結日 契約内容 ＪＣＲファーマ株式会社 日本 Joint Development Agreement 2023年12月13日 J-Brain Cargo Conjuagete AAVを用いた中枢神経計細胞のデリバリー性能の評価・検証に関する共同研究契約 ＜契約期間＞ 2023年12月13日から共同研究の実施期間終了まで

大株主の状況

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(6) 【大株主の状況】 2023年12月31日 現在 氏名又は名称 住所 所有株式数 (株) 発行済株式 (自己株式を 除く。)の 総数に対する 所有株式数 の割合(％) 株式会社ライフサイエンスイノベーションマネジメント 東京都中央区日本橋馬喰町１丁目９－６ 2,831,800 8.49 BNP PARIBAS LONDON BRANCH FOR PRIME BROKERAGE CLEARANCE ACC FOR THIRD PARTY （常任代理人 香港上海銀行 東京支店） 10 Harewood Avenue London, NW1 6AA, UK （東京都中央区日本橋３丁目11－１） 2,382,372 7.14 濡木 理 神奈川県横浜市緑区 2,266,100 6.79 株式会社日本カストディ銀行（信託口） 東京都中央区晴海１丁目８－12 1,215,000 3.64 SBIフェニックス1号投資事業有限責任組合 東京都港区六本木１丁目６－１ 700,000 2.10 ヤング開発株式会社 兵庫県高砂市米田町島２ 550,000 1.65 SBIベンチャー投資促進税制投資事業有限責任組合 東京都港区六本木１丁目６－１ 481,400 1.44 ファストトラックイニシアティブ2号投資事業有限責任組合 東京都文京区本郷４丁目１－４ 473,400 1.42 株式会社 SBI証券 東京都港区六本木１丁目６－１ 466,489 1.40 PEGASUS TECH VENTURES, COMPANY 1, L.P. （常任代理人 株式会社ペガサス・テック・ベンチャーズ・ジャパン） 2680 N.1ST ST. , SUITE 250, SAN JOSE, CA 95134, USA （東京都品川区西品川１丁目１－１ 住友不動産大崎ガーデンタワー9F トンネル東京） 385,600 1.16 11,752,161 35.23 (注) 前連結会計年度末現在主要株主であった株式会社ライフサイエンスイノベーションマネジメントは、当事業年度末では主要株主ではなくなりました。

出典

データ元
EDINET 有価証券報告書
docID
S100T4QK 外部サイト（EDINET公式サイト）を開きます

技術情報

分析バージョン
2024
使用モデル
gemma4:12b

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